再生障碍性贫血（简称再障）是一种由多种原因引起的骨髓造血功能衰竭疾病，其临床表现主要为严重的贫血、出血和感染。再障的治疗可通过免疫抑制治疗或异基因造血干细胞移植来进行。山一大一附院儿童血液科采用精准分层和个体化治疗策略，已成功治疗400余例再障患儿，取得了显著效果。特别是在异基因造血干细胞移植治疗再障方面，科室已完成220余例患儿的移植，包括同胞全相合移植、中华骨髓库供者移植、半相合供者移植和脐带血移植，积累了丰富的临床经验。通过不断优化移植方案，科室在半相合移植方面已经能够取得与同胞全相合移植相当的疗效，为更多患儿带来了生的希望。

小浩的一波三折移植之路

五年前，小浩因感冒就诊于当地医院，医生发现他的血小板数值异常低。多次的抗感染和丙球治疗并未见效，小浩的家人焦急万分。最终确诊小浩患上了再生障碍性贫血，这个消息让全家人陷入了深深的忧虑和无助之中。

在接下来的几年里，小浩的治疗道路充满了艰辛和挑战。他需要长期口服环孢素、左旋咪唑、司坦唑醇、海曲泊帕等药物，每一种药物带来的副作用都让这个年幼的孩子备受煎熬。由于病情的恶化，他的中性粒细胞一度降至小于0.5×109/L，血小板也降至＜20×109/L，他的身体变得越来越虚弱，频繁的输血成为维持他生命的必要手段。每一次输血后，虽然能够暂时缓解症状，但这并不是治本之策。小浩的父母无数次焦虑到夜不能寐。经过多方打听，知晓山一大一附院儿童血液科可以做移植，小浩的父母毫不犹豫的找到王红美主任。经过王红美主任耐心、细致的查看病例及询问治疗经过，专业的讲解与沟通，家长将心中的顾虑一一打消，最终选择与父亲HLA配型6/12相合，进行半相合造血干细胞移植。

时间就是生命，在进行完移植前各项查体，排除移植所有禁忌症后，2024年7月3日，小浩在父母的陪伴下，怀揣着无限的期望再次入住山一大一附院儿童血液科。7月5日患儿顺利入住移植仓，7月15日输注供者骨髓血干细胞，7月16日输注供者外周血干细胞，+7天外周血 STR 90.43%、7月26日（+10 天）血小板植入，7月27日（+11天）中性粒细胞植入，+14天外周血STR100%、+15天转入普通病房，经过一段时间治疗与观察，患儿病情平稳，8月2日小浩顺利出院回家口服药物观察治疗。8月7日移植后第一次返院复查的日子，小浩高兴地告诉护士：“阿姨，我又来住院了！”

如今，小浩的身体状况日渐好转，脸上重新挂上了笑容。这段艰难的旅程中，小浩展现了超出年龄的勇气和坚韧，他的父母也在陪伴和支持中不断坚定信心。山一大一附院的医护团队始终提供着专业的照料和无尽的支持，让这个家庭在困境中感受到温暖和力量。

小慧的“打怪”日记

小慧是与小浩同一时期进仓一起打怪的“战友”。这个聪慧、可爱的小姑娘2年前感染新冠后，发现血小板减少就诊于当地医院，随后发现两系血细胞降低。经治疗后诊断为再生障碍性贫血。她先后接受了环孢素、皂凡丸、司坦唑醇、人促红素、海曲泊帕乙胺醇、他克莫司、ATG等治疗，但效果欠佳，进展为极重度再生障碍性贫血。

小慧说道：“每次去医院，看到父母焦虑的眼神，心里既难过又无奈。口服药物已经无法控制病情，爸爸妈妈一直在寻找新的治疗方法，结果总是令人失望。直到在其他小朋友的爸爸妈妈那里得知山一大一附院可以治好我的病，于是我们找到了这里”。

经过一系列准备，小慧与父亲做了配型，HLA配型仅有6/12相合，小慧的妈妈说道“尽管当时只有一半的机会，我们也要选择做移植，这是救孩子唯一的希望”。

在紧锣密鼓的安排下，王红美主任带领团队为小慧制定了缜密的移植方案。小慧于7月7日顺利转入移植仓，7月17日输注供者骨髓血干细胞，7月18日输注供者外周血干细胞。7月31日（+11 天）中性粒细胞和血小板植入。8月2日出仓，目前患儿病情平稳，于8月10日出院回家。

医生说

小浩和小慧的故事不仅展现了医学进步的一个缩影，更是无数患儿和家庭在面对病魔时坚韧不拔、永不放弃的真实写照。他们的重生之路充满了希望和感动，也激励着更多的人勇敢面对未来的挑战。

再生障碍性贫血是一种严重威胁患者生命健康的血液疾病，患者的骨髓造血细胞增生减低，外周血全血细胞减少，长期以来困扰着医学界和众多患者家庭。传统治疗方法包括免疫抑制治疗和造血干细胞移植，但由于供体来源的限制，许多患者无法及时获得有效治疗。随着医学技术的不断进步，半相合移植技术的出现为更多的血液病患儿带来了新的希望。

半相合移植是指在造血干细胞移植中，供者和受者的人类白细胞抗原（HLA）仅有一半相同。尽管半相合移植面临植入率低、移植物抗宿主病（GVHD）发生率高、免疫重建差等一系列问题。近年来，随着移植方案的不断优化，山一大一附院半相合移植已经能够取得与同胞全相合移植相当的疗效。

在山一大一附院儿童血液科，王红美主任带领的移植团队在每个患儿进行移植前，不仅会对其进行专业评估，还与患儿家属积极沟通，制定详细而周密的个体化移植方案。目前山一大一附院儿童造血干细胞移植中心再生障碍性贫血移植技术非常成熟，再障的总植入率达到100%。而且中心的移植并发症少，花费低，患者的生活质量显著提高。除了再生障碍性贫血，单倍体移植技术还用于慢性活动性EB病毒感染、复发难治性白血病、噬血细胞综合征、骨髓增生异常综合征等疾病。

半相合移植技术的出现为更多的血液病患儿带来了新的希望。这一技术缩短了患者的等待时间，使更多有移植适应症的患儿能够及时找到供者，并迅速接受移植，大大提高了治疗的可行性。